罕见病医保准入 卫生技术评估发挥什么作用?

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来源 | 中国医疗保险 士深整理

罕见病因患病率低和患病人数少而得名,但罕见病医疗保障压力并未因低发生概率而减轻,一半以上为儿童,其中有获批治疗方案或药物的病种不足10%,大多疾病需要终身药物治疗,年均花费十几万甚至更多,患者的经济负担与精神压力巨大。 卫生技术评估作为一种国际认可的政策决策工具,已普遍应用于基本医疗服务之中,对科学有效地提供罕见病用药保障具有重大现实意义。

2019年3月2日,《中国医疗保险》杂志社以 “罕见病患者用药保障” 为题召开青年药政论坛,来自国家卫生健康委卫生发展研究中心的隋宾艳副研究员就“卫生技术评估在罕见病医保准入中的应用”分享了看法。

卫生技术评估是系统评价卫生技术特性、效果和影响,多学科视角审视卫生技术临床、社会、经济、组织、伦理等问题的政策决策工具。其目的是为政策决策提供有效信息,集中解决有限资金分配问题。

宏大愿景,勾勒最大保障立体图

世界卫生组织提出了“人人享有医疗服务”的宏大愿景,需要从覆盖人群、服务广度、保障深度三个维度立体实现。 卫生技术评估目的是在公共卫生预算约束、资金池有限的情况下,为政策决策提供信息,解决有限资金如何分配问题,主要服务于医保部门,贯穿于产品的技术准入、定价、使用、报销、淘汰的全周期全流程。 目前,评估方法较为成熟,已被欧美和亚洲50多个国家政府正式采用,通过在国家层面建立机制,全面支撑卫生资源配置和技术管理决策制定。

价值判断,分解支付方资金压力

从宏观上看,我国实施卫生技术评估的政策体系与组织结构建设日益完备:

在政策体系方面, 《关于加强卫生与健康科技成果转移转化工作的指导意见》(国卫科教发〔2016〕51号)、《关于改革完善医疗卫生行业综合监管制度的指导意见》(国办发〔2018〕63号)、《国家医疗保障局职能配置、内设机构和人员编制规定》(厅字〔2018〕64号)、《关于国家卫生计生卫生发展研究中心承担“国家药物和卫生技术技术综合评估中心”工作的通知》(国卫科教函〔2018〕234号)、《国家药品临床综合评价总体工作方案》(2018年10月)起到推动和强化卫生技术评估应用的作用,而研究制定中的《关于加强卫生技术评估工作指导意见》和起草中的《基本卫生与健康促进法》将要肩负起促进卫生技术评估发展的重要职责。

在组织结构建设方面, 综合评价工作管理构架已逐步搭建,在卫生发展研究中心设立了国家药物和卫生技术综合评估中心,形成了国家药物临床应用综合评估体系大网络,由国家药品综合评价协调委员会牵头设立专家咨询委员会、国家药物与卫生技术综合评估中心、药品评审委员会三个部门。在评估中心下设技术部、评估部、政策部、评审部,其中评估部下属国家心血管、国家癌症药物、国家儿科药物三个专科分中心以及东部、中部、西部三个地区分中心。

在流程设计方面, 卫生技术评估从费用和结果的角度评估疫苗、药物、筛查技术、诊断与治疗技术、治疗方案等各类卫生技术,回答是否有效、性价比、支付标准、买得起、谁来买、适应性、公平伦理等一系列价值评估问题,从实际人群的临床效果、成本效果/效用、可支付性、对医保、个人及商保预算的影响、适应症、社会公平性、经济可及性、伦理性等角度科学审视,分析医保支付方资金压力,是否存在医保资源挤占问题,让有限资金发挥最大作用。

罕见病卫生技术评估为跟进式, 主要以重大、特殊议题为遴选标准,临床效果依托罕见病注册系统;经济性分析预算影响、成本效果;支付标准参考适应症总预算额、按疗效程度支付;适宜性以适应症、适宜人群、适宜机构为主;公平伦理考量社会公平性、伦理性、经济可及性、家庭灾难性支出定保障比例。罕见病卫生技术评估与以往卫生技术评估相比既有共性,也存差异。如在伦理性方面,除需权衡罕见病患者治疗手段风险和收益的不确定性,还需一定程度引入患者和专家意见。

分析现状,借鉴国际经验找差距

根据《中国罕见病药物可及性研究报告(2019)》,我国第一批罕见病目录罕见病数量121个,纳入国家医保目录罕见病18个,治疗药物数量29个,适应症获批次数34个,相较于美国、欧洲、日本在治疗药物上市注册及医保纳入方面还存在很大差距。

英国堪称卫生技术评估典范国家,对于普通罕见病与超级罕见病评估有所差异,普通罕见病以一般技术评估流程来确定药物、技术是否可以进入卫生服务体系,超级罕见病由于患病率非常低,则设置特别价值阈值,用其他方法流程考量。

又如一些昂贵药品有用药需求却未被纳入医保准入问题,就可以借鉴国际昂贵药品准入管理协议(风险分担)的有益经验:

一是基于总额支付、公共支付方法,即药企与医保机构商定,按照一定比例或者数额来退款,具体采取总额封顶和总量封顶两种方式。 其中总额封顶是指对于超出国家医保报销封顶线的部分,药企向国家医保机构按一定比例退还费用;总量封顶是指对每个患者的使用量设封顶线,对于超出的数量,药企向国家医保按一定比例退还报销费用。

例如丙肝抗病毒药物,本来是患者应该治疗12周能治好的,如有一些患者用药超过12周,后续费用医保就不会再管,企业需要支付一定比例费用。

二是基于绩效支付, 分“条件治疗延拓+费用返还”和基于证据进展报销两种模式。 “条件治疗延拓+费用返还”指对于患者服用药物后无预期反应的相关费用,由药企向医保返还费用;基于证据进展报销模式适用于医保首次报销效果尚不明确的新药,当证据更新后可重新调整报销政策。 

就目前来讲,重点关注的28个罕见病药品可以基于当前可得最佳结果证据来设计最低反应率和目标反应率,低于最低反应率确定不予报销,达到目标反应率以上确定给予报销,具体分配可再商定,报销政策根据证据进展情况动态调整。

应对挑战,需多方同参与共协力

尽管卫生技术评估的基本理念和评估方法已在罕见病用药保障领域有所应用,但仍需不断改进,形成长效机制:

一是在国际上, 卫生技术评估所面临的重要挑战之一就是证据相对不足, 罕见病患者少、临床数据少、经济学证据少,患者生存质量测量困难,基础数据缺失会影响到整体评估结果和结论的不确定性。针对该问题应加大改进力度,一方面,可利用现有临床数据采集平台,如国家罕见病信息登记平台,另一方面可通过医疗保障领域抓取相关临床应用数据,另外还可以借助社会力量对相关数据予以补充,共同推进科学精准施策,借助各种渠道生产、整合和分享卫生技术评估的证据。

二是参考英国、加拿大的经验,结合我国实际情况,应更加注重倾听来自患者和临床专家的声音。 就患者而言治疗罕见病涉及到治疗效果和风险问题。对于要不要使用这个药,患者最有话语权。患者可以“从罕见病是如何影响他们生活能力的、当前有哪些可行的治疗措施、哪些治疗效果对患者来说是最重要的、对新治疗措施可能承受的风险程度是多少”等方面参与评估,同时临床专家和患者共同参与,在临床证据缺乏的今天,协力解决保障难题。

2019-05-21
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